4亿美元推出新公司，加快罕见病基因疗法开发丨医麦猛爆料
2021年9月30日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--9月29日，致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics宣布，该公司的Amicus基因疗法业务将与SPAC公司ARYA Sciences合并，形成上市公司Caritas Therapeutics，主要用来解决罕见病患者的医疗需求，预计获得4亿美元的起始投资。
交易完成后，Amicus将成为Caritas的最大股东，并保留法布里病（Fabry disease）和庞贝病（Pompe Disease）基因治疗项目的共同开发和商业化权利，以及未来肌营养不良症项目的谈判权。
Amicus董事长兼首席执行官John F. Crowley表示：“这是一个宏大、大胆的愿景，也是下一代生物技术向前迈进的一大步。在Caritas的成立和资助下，我们将创建成为世界上最杰出的下一代基因药物公司之一。这项交易将加快下一代基因疗法的推进，并加强两家公司的财务状况。”
Amicus总裁兼首席运营官 Bradley Campbell表示：“此次交易将使得Amicus转变为首屈一指的全球罕见病商业化和后期产品开发公司。通过拆分Amicus财务，加速了盈利之路，同时保留了基因治疗管线中的重要股权以及法布里病和庞贝病基因治疗项目的商业权利。”
罕见病的治疗
罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，WHO将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65‰至1‰之间的疾病。由于罕见病患病人数少、缺医少药且往往病情严重，因而也被称为“孤儿病”。我国将患病率低于1/50万；新生儿中发病率低于1/万的疾病称为罕见病。
然而，根据世界卫生组织的统计，罕见病并不罕见。全球范围内，约有5000-8000种罕见病。将这些患者加在一起，总人数超过3亿。也就是说，每100个人就有5人受到罕见病的影响。
Amicus是一家致力于研发罕见病创新疗法的生物医药公司。目前，该公司的基因疗法管线包括治疗法布里病（Fabry disease）、Batten病（CLN6，CLN3，和CLN8，Batten disease）、庞贝病（Pompe Disease）等罕见病的多个研发项目。
▲Amicus公司的研发管线（图片来源：Amicus公司官网）
目前，该公司研发的migalastat在2018年8月11日，已获得美国FDA的批准，用于治疗法布里病。
在罕见病的治疗领域中，不止于基因疗法，科学家们尝试通过多种方法进行治疗，比如RNA核酸等疗法。
2021年9月，基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布，基于AAV9的基因替代疗法TSHA-102已获得欧盟委员会授予的孤儿药称号，用于治疗罕见病Rett综合征。
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2021年7月，Abeona Therapeutics公司宣布，其新型基因疗法ABO-102在针对A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA，也称为粘多糖贮积病IIIA型）儿科患者的1/2期临床试验Transpher A中，取得积极结果。
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2021年7月，专注于神经科学、肿瘤学和罕见疾病的全球生物制药公司Ipsen宣布与Exicure展开交易合作，将Exicure独特的球形核酸(SNA)平台与Ipsen在神经科学和罕见疾病方面的专业知识相结合，开发治疗安吉尔曼综合征(Angelman syndrome，AS)和亨廷顿病(Huntington's disease，HD)的新型疗法。
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2021年7月，Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布，其ARO-AAT(也被称为TAK-999)被美国食品和药物管理局(FDA)授予突破性疗法(BTD)称号，该公司与武田制药有限公司(“Takeda”)共同开发的第二代RNA干扰(RNAi)疗法，用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关的罕见遗传性肝病。
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参考资料：
1.https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/29/2305173/15991/en/Amicus-Therapeutics-and-ARYA-Sciences-Acquisition-Corp-IV-Announce-Formation-of-a-Next-Generation-Genetic-Medicine-Company-Caritas-Therapeutics.html
2.医药观澜《速递 | 4亿美元助力基因疗法开发，Amicus宣布成立新公司》
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